--- title: "Revolución en el tratamiento de una enfermedad rara en Costa Rica: nuevo medicamento reduce dolor y tumores en niños" description: "Estudios clínicos muestran que el 97% de los pacientes experimenta una reducción tumoral de al menos 20% entre los 3,3 meses y el primer año de terapia con el..." date: 2025-11-10T18:57:00.000Z modified: 2025-11-14T10:57:44.723Z author: "Adrián Meza Cordero" section: "Nacionales" tags: [] language: es-CR url: https://www.amprensa.com/2025/11/revolucion-en-el-tratamiento-de-una-enfermedad-rara-en-costa-rica-nuevo-medicamento-reduce-dolor-y-tumores-en-ninos image: https://www.amprensa.com/assets/img/imp/bNbj1ffAQv7XAkW-800.webp publisher: AM Prensa (Cartago, Costa Rica) source: https://www.amprensa.com/2025/11/revolucion-en-el-tratamiento-de-una-enfermedad-rara-en-costa-rica-nuevo-medicamento-reduce-dolor-y-tumores-en-ninos --- # Revolución en el tratamiento de una enfermedad rara en Costa Rica: nuevo medicamento reduce dolor y tumores en niños *Estudios clínicos muestran que el 97% de los pacientes experimenta una reducción tumoral de al menos 20% entre los 3,3 meses y el primer año de terapia con el...* Nacionales · 10 de noviembre de 2025, 12:57 · Adrián Meza Cordero ## En 3 puntos - Estudios clínicos muestran que el 97% de los pacientes experimenta una reducción tumoral de al menos 20% entre los 3. - Redacción- La llegada de Koselugo (selumetinib) marca un punto de inflexión en el abordaje de los neurofibromas plexiformes (NP), uno de los tumores más complejos asociados a la Neurofibromatosis tipo 1 (NF1). - “Nos impulsa la vida de los pacientes. Por eso desarrollamos nuevas herramientas para comprender mejor estas patologías poco usuales y las necesidades de quienes las padecen.”Con más conocimiento. Estudios clínicos muestran que el 97% de los pacientes experimenta una reducción tumoral de al menos 20% entre los 3,3 meses y el primer año de terapia con el uso de este medicamento Redacción- La llegada de Koselugo (selumetinib) marca un punto de inflexión en el abordaje de los neurofibromas plexiformes (NP), uno de los tumores más complejos asociados a la Neurofibromatosis tipo 1 (NF1), una enfermedad genética rara que afecta a 1 de cada 3.000 personas en el mundo. Por primera vez, los pacientes pediátricos cuentan con un tratamiento capaz de reducir significativamente el tamaño de estos tumores inoperables y mejorar síntomas que impactan la vida diaria, como el dolor y la movilidad. Koselugo, desarrollado por AstraZeneca, es el primer tratamiento oral aprobado por la FDA para niños desde los 2 años con NP inoperables. Los estudios clínicos muestran que el 97% de los pacientes experimenta una reducción tumoral de al menos 20% entre los 3,3 meses y el primer año de terapia, mientras que el 79% mantiene esa respuesta por al menos dos años y el 64% por tres. Estos avances representan un cambio relevante en una enfermedad que, hasta ahora, solo podía manejarse con fisioterapia, control del dolor y cirugías complejas cuando eran posibles. Un cambio clínico tangible: reducir el dolor y ampliar opciones terapéuticasEl doctor Sergio Vega, cirujano pediatra del servicio de oncología, destaca que el beneficio más inmediato del selumetinib es su impacto en el dolor, uno de los síntomas más limitantes para los pacientes. “Cuando hablamos de NP, pensamos en una masa y en dolor. Si un medicamento logra controlar el dolor, estamos cubriendo el 70% u 80% de lo que buscamos. Y si, además, puede reducir el tamaño del tumor, incluso podríamos considerar la cirugía en casos seleccionados,” explicó. “Pero lo más importante es valorar si extirpar el tumor comprometería la función del nervio afectado. Si podemos controlar el dolor sin sacrificar movilidad, ya es un avance enorme.”El especialista también subraya que el reto no termina con la llegada del medicamento. Garantizar diagnósticos oportunos y acceso a terapias innovadoras requiere fortalecer la educación médica continua y mejorar la visibilización pública de las enfermedades raras. Esto, asegura, permitiría activar más rápido la red de especialistas necesaria para cada caso: trabajo social, psicología, rehabilitación, clínica del dolor y oncología. Una enfermedad genética con impacto emocional y social profundoLa doctora Gabriela Brenes, pediatra oncóloga, recalca que la NF1 es genética y puede heredarse o surgir por mutaciones nuevas. Aunque Costa Rica no cuenta aún con datos oficiales de prevalencia, estudios recientes sugieren que la enfermedad podría ser más frecuente de lo esperado, lo que refuerza la necesidad de un registro nacional. Entre los signos que deben alertar a padres y médicos destacan dos visibles a simple vista: Manchas “café con leche”Neurofibromas cutáneos, pequeños tumores en la piel“La identificación temprana en el primer nivel de atención es clave. Los médicos generales del Ebais ya han recibido más capacitación sobre estas enfermedades, pero necesitamos seguir fortaleciendo la educación y aumentar la visibilidad para que las familias consulten a tiempo,” indicó Brenes.La especialista advierte que los niños con NF1 pueden enfrentar importantes desafíos emocionales. Las tumoraciones visibles pueden desencadenar bullying, vergüenza corporal y aislamiento social, especialmente durante la adolescencia. Además, cuando los NP afectan articulaciones o generan dolor crónico, la movilidad y la participación en actividades cotidianas también se ven afectadas. Los hospitales que tratan estos casos recurren a equipos multidisciplinarios para atender no solo el tumor, sino también la salud mental de los niños y sus familias. Acceso a innovaciones: un reto pendiente para el sistema de saludAunque Koselugo representa un avance científico notable, el acceso aún es un desafío en Costa Rica. “Es un medicamento nuevo que todavía no está incluido en la seguridad social,” explica la Dra. Brenes. “Esperamos que pueda incorporarse pronto, pero mientras tanto, vamos avanzando caso por caso, paciente por paciente.”Ambos especialistas coinciden en que la actualización médica, el fortalecimiento del sistema diagnóstico y el desarrollo de campañas de concientización ayudarían a detectar más casos de NF1 a tiempo y a agilizar la ruta hacia tratamientos como selumetinib. El doctor Vega agrega que el futuro del manejo de la NF1 requiere también impulsar líneas de investigación que permitan descubrir nuevas moléculas, mejorar los niveles de reducción tumoral y ampliar alternativas terapéuticas. Un nuevo horizonte para las familias con NF1El lanzamiento de Koselugo abre una esperanza que antes no existía para muchas familias. Más allá de disminuir el tamaño de los NP, el tratamiento ofrece la posibilidad de recuperar movilidad, reducir dolor crónico y mejorar la calidad de vida de niños que históricamente han enfrentado un camino terapéutico limitado. Como lo resume el Dr. Andrés Rojas, director médico de AstraZeneca para Centroamérica y Caribe, la innovación en enfermedades raras requiere un compromiso constante: “Nos impulsa la vida de los pacientes. Por eso desarrollamos nuevas herramientas para comprender mejor estas patologías poco usuales y las necesidades de quienes las padecen.”Con más conocimiento, diagnóstico temprano y acceso a terapias innovadoras, Costa Rica se acerca a un manejo más integral y esperanzador de la Neurofibromatosis tipo 1. — AM Prensa · https://www.amprensa.com/2025/11/revolucion-en-el-tratamiento-de-una-enfermedad-rara-en-costa-rica-nuevo-medicamento-reduce-dolor-y-tumores-en-ninos